近日，4歲的女孩伶伶（化名）順利在我院兒童血液科采取貝林妥歐單抗聯(lián)合異基因造血干細(xì)胞移植治療取得成功，標(biāo)志著治療難治/復(fù)發(fā)急性淋巴細(xì)胞白血病取得重大進(jìn)展。

2020年6月，伶伶因“面色蒼白”來(lái)到我院兒童血液科就診，經(jīng)過(guò)全面的檢查評(píng)估，診斷為“急性淋巴細(xì)胞白血病”，聯(lián)合規(guī)范化療治療后，伶伶的疾病很快達(dá)到完全緩解，經(jīng)過(guò)漫長(zhǎng)2年的化療后順利停藥。

隨后，伶伶全家沉浸于化療結(jié)束的喜悅中。但在化療結(jié)束半年時(shí)，伶伶全身皮膚突然出現(xiàn)出血點(diǎn)，通過(guò)骨髓檢查，發(fā)現(xiàn)骨髓見到大量原幼細(xì)胞，意味著伶伶白血病復(fù)發(fā)了。同時(shí)全面評(píng)估后，還存在中樞神經(jīng)系統(tǒng)復(fù)發(fā)。

兒童血液科張景榮主任介紹，雖然目前兒童急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）的五年無(wú)病生存率已提高至80%以上，但白血病復(fù)發(fā)仍是世界性難題。對(duì)于復(fù)發(fā)常常使用化療聯(lián)合造血干細(xì)胞移植治療，但大多數(shù)患兒經(jīng)過(guò)化療常常不能緩解，而緩解結(jié)果直接影響造血干細(xì)胞移植成功率。同時(shí)因反復(fù)化療導(dǎo)致多臟器功能損傷、嚴(yán)重感染等并發(fā)癥失去造血干細(xì)胞移植治療機(jī)會(huì)，故復(fù)發(fā)的治療是血液腫瘤醫(yī)師面臨的巨大挑戰(zhàn)，多年來(lái)一直備受全世界血液腫瘤醫(yī)生廣泛關(guān)注并進(jìn)行了大量研究。

近年來(lái)，貝林妥歐單抗，是全球首個(gè)同時(shí)靶向T細(xì)胞標(biāo)記物CD3和B細(xì)胞標(biāo)記物CD19的雙靶點(diǎn)抗體藥物，用于治療CD19陽(yáng)性的難治或復(fù)發(fā)性前體B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病，顯示了它的獨(dú)特效果。該藥2022年4月獲批用于成人和兒童的復(fù)發(fā)及難治B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病。

研究表明，相較于化療，貝林妥歐單抗治療可使患兒獲得更高緩解率和生存率，而且毒副作用較化療低。目前，國(guó)內(nèi)用于兒童患者的案例不多，省內(nèi)未曾使用。

經(jīng)過(guò)深入討論和溝通后，血液腫瘤科醫(yī)療團(tuán)隊(duì)為伶伶制定了針對(duì)性的治療方案：減強(qiáng)度UK化療、頭顱放療、貝林妥歐單抗聯(lián)合異基因造血干細(xì)胞移植治療。使用減強(qiáng)度化療減少臟器功能損傷情況，使用貝林妥提高緩解率，提升更高的成功率、生存率。由于伶伶與15歲的同胞哥哥HLA高分辨配型7/10相合，團(tuán)隊(duì)決定選擇伶伶的同胞哥哥作為移植的供者，并征得家長(zhǎng)的同意。

6月20日，伶伶開始貝林妥歐單抗的輸注。血液腫瘤科醫(yī)護(hù)團(tuán)隊(duì)時(shí)刻密切關(guān)注著伶伶的病情變化。一個(gè)又一個(gè)鼓舞人心的好消息接踵而至……伶伶用藥過(guò)程中，十分順利，無(wú)不良反應(yīng)。

經(jīng)過(guò)醫(yī)護(hù)團(tuán)隊(duì)的悉心治療、護(hù)理，樂(lè)觀的伶伶在家人的陪伴下，頑強(qiáng)地度過(guò)了難關(guān)，完成了貝林妥歐單抗治療，成功達(dá)到了二次緩解，同時(shí)完成頭顱的放療。期間團(tuán)隊(duì)順利完成對(duì)其哥哥1天的外周血造血干細(xì)胞采集。

8月30日，醫(yī)護(hù)人員為伶伶順利回輸同胞哥哥的外周血造血干細(xì)胞，并在移植后嚴(yán)密監(jiān)測(cè)伶伶的病情。伶伶在移植后造血重建成功，且未發(fā)生嚴(yán)重并發(fā)癥，在移植后第7天及第12天，粒細(xì)胞及血小板分別植入，第19天供受者基因嵌合狀態(tài)檢測(cè)均顯示供者細(xì)胞在受者體內(nèi)完全植入。

此次兒童血液科團(tuán)隊(duì)成功完成貴州地區(qū)首例貝林妥歐單抗聯(lián)合異基因造血干細(xì)胞移植治療兒童復(fù)發(fā)急性B淋巴細(xì)胞白血病，為難治及復(fù)發(fā)急性前B淋巴細(xì)胞白血病的治療，探索出一條療效更好、毒副作用更低的新治療途徑，讓難治復(fù)發(fā)白血病患兒獲得更好的治療選擇，更大的生存希望。